2024年2月28日，北京大學伊成器團隊應邀在《Nature Chemical Biology》期刊發表了題為“Programmable RNA base editing via targeted modifications”的綜述文章，對基于RNA靶向修飾的堿基編輯技術進行總結和展望，以期對RNA堿基編輯技術的發展提供啟示。

圖 基于A-to-I、C-to-U和U-to-Ψ轉變的RNA堿基編輯技術原理

堿基編輯器是生物學研究中的強大工具，并為治療人類疾病帶來了巨大希望。DNA堿基編輯工具已被開發用于糾正遺傳物質中的永久性錯誤，然而其産生的脫靶編輯也将是永久性的，這給治療帶來了風險。相較于永久改變遺傳信息的DNA編輯，RNA編輯的結果是瞬時可逆的，因此更為安全。

可編程RNA靶向系統以及功能性效應蛋白是RNA堿基編輯器的兩個核心組成部分。該綜述總結了基于CRISPR、免CRISPR的核糖核蛋白、全蛋白以及全RNA組分的四類RNA靶向系統，讨論了能夠改變堿基互補配對的脫氨酶以及不影響堿基配對的RNA修飾酶等效應蛋白。綜述聚焦于腺嘌呤至次黃嘌呤（A-to-I）、胞嘧啶至尿嘧啶（C-to-U）和尿嘧啶至假尿嘧啶（U-to-Ψ）轉換的RNA堿基編輯器，概述了它們的設計原理、編輯性能和在疾病治療中的潛在應用。此外，綜述還讨論了各種工具的先進性與局限性，為 RNA 堿基編輯的未來發展方向提供見解。

beat365官方网站、蛋白質與植物基因研究國家重點實驗室伊成器教授為該論文的通訊作者，課題組博士後宋靖慧（已出站）和已畢業博士生莊元為本文的共同第一作者。該工作得到了國家重點研發計劃、國家自然科學基金委和北京市科學技術委員會等機構和項目的支持。

論文鍊接：https://www.nature.com/articles/s41589-023-01531-y